Dieser Beschluss
- D67 Hereditärer Faktor-IX-Mangel
Ist nicht belegt
Hympavzi
Marstacimab
ATC-Gruppe B02BX Andere systemische Hämostatika
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Ist nicht belegt- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Nicht bewertbar
- Lebensqualität
- Nicht bewertbar
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Hympavzi wird angewendet für die Routineprophylaxe von Blutungsepisoden bei Patienten ab einem Alter von 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 35 kg mit schwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel, FIX < 1 %) ohne Faktor-Inhibitoren.
Patientengruppe
Erwachsene und Jugendliche ab einem Alter von 12 Jahren mit schwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel, FIX ˂ 1 %) ohne Faktor-IX-Inhibitoren
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Marstacimab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt: Es ist kein Zusatznutzen belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Marstacimab
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Eine Routineprophylaxe mit rekombinanten oder aus humanem Plasma gewonnenen Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparaten
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Marstacimab (Handelsname: Hympavzi).
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: „Routineprophylaxe von Blutungsepisoden bei Patienten ab einem Alter von 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 35 kg mit schwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel, FIX < 1 %) ohne Faktor-Inhibitoren.“
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA eine Routineprophylaxe mit rekombinanten oder aus humanem Plasma gewonnenen Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparaten bestimmt.
Der pharmazeutische Unternehmer legt keine direkt vergleichende Studie für Marstacimab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Ergänzend legt der pharmazeutische Unternehmer die zulassungsbegründende, offene, einarmige Phase-III-Studie BASIS (B7841005) mit einem intra-individuellen Vorher-Nachher-Vergleich vor, in der männliche Patienten im Alter von 12 bis 74 Jahren mit schwerer Hämophilie A (Faktor-VIII-Aktivität < 1 %) oder mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B (Faktor-IX-Aktivität ≤ 2 %) und einem Körpergewicht von mindestens 35 kg eingeschlossen wurden.
In der Gesamtschau ist für Erwachsene und Jugendliche ab einem Alter von 12 Jahren mit schwerer Hämophilie B ohne Faktor-IX-Inhibitoren zur Routineprophylaxe der Zusatznutzen für Marstacimab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: „Routineprophylaxe von Blutungsepisoden bei Patienten ab einem Alter von 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 35 kg mit schwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel, FIX < 1 %) ohne Faktor-Inhibitoren.“
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA eine Routineprophylaxe mit rekombinanten oder aus humanem Plasma gewonnenen Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparaten bestimmt.
Der pharmazeutische Unternehmer legt keine direkt vergleichende Studie für Marstacimab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Ergänzend legt der pharmazeutische Unternehmer die zulassungsbegründende, offene, einarmige Phase-III-Studie BASIS (B7841005) mit einem intra-individuellen Vorher-Nachher-Vergleich vor, in der männliche Patienten im Alter von 12 bis 74 Jahren mit schwerer Hämophilie A (Faktor-VIII-Aktivität < 1 %) oder mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B (Faktor-IX-Aktivität ≤ 2 %) und einem Körpergewicht von mindestens 35 kg eingeschlossen wurden.
In der Gesamtschau ist für Erwachsene und Jugendliche ab einem Alter von 12 Jahren mit schwerer Hämophilie B ohne Faktor-IX-Inhibitoren zur Routineprophylaxe der Zusatznutzen für Marstacimab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
Beschlüsse zu Hympavzi (2)
- D66 Hereditärer Faktor-VIII-Mangel
Ist nicht belegt
Datenstand: 29.10.2026