Adzynma
rADAMTS13
Übersicht der Subpopulationen
2 Subpopulationen, alle: Nicht quantifizierbar
| Übersicht der Subpopulationen | Patientengruppen | Zusatznutzen | Aussagesicherheit | Mortalität | Morbidität | Lebensqualität | Nebenwirkungen |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| a) | Erwachsene und Kinder mit kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP), die… | Nicht quantifizierbar | Anhaltspunkt | Nicht bewertbar | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Es liegen keine Daten vor | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit |
| b) | Erwachsene und Kinder mit kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP), die… | Nicht quantifizierbar | Anhaltspunkt | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor |
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Adzynma ist eine Enzymersatztherapie (EET) zur Behandlung eines ADAMTS13-Mangels bei Kindern und Erwachsenen mit kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP). Adzynma ist für alle Altersgruppen geeignet.
Subpopulation a)
Nicht quantifizierbarAnhaltspunkt
↑ Zurück zur ÜbersichtErwachsene und Kinder mit kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP), die rADAMTS13 als prophylaktische Behandlung erhalten
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von rADAMTS13:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
|---|---|---|
| Morbidität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied. |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteil im Endpunkt SUE. |
Aktiver Wirkstoff
rADAMTS13
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels „Adzynma“ mit dem Wirkstoff „rADAMTS13“.
Adzynma wurde als Orphan Drug unter außergewöhnlichen Umständen zugelassen.
rADAMTS13 ist zugelassen zur Behandlung eines ADAMTS13-Mangels bei Kindern und Erwachsenen mit kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP). Adzynma ist für alle Altersgruppen geeignet.
In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden 2 Patientengruppen unterschieden:
a) Erwachsene und Kinder mit kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP), die rADAMTS13 als prophylaktische Behandlung erhalten
b) Erwachsene und Kinder mit kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP), die rADAMTS13 zur Akutbehandlung erhalten
a) Erwachsene und Kinder mit kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP), die rADAMTS13 als prophylaktische Behandlung erhalten
Für die Bewertung des Zusatznutzens von rADAMTS13 zur Behandlung von Erwachsene und Kinder mit kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP), die rADAMTS13 als prophylaktische Behandlung erhalten, liegen aus der Studie 281102 Ergebnisse zu den Endpunktkategorien Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen gegenüber einer Standardtherapie (Standard of Care (SoC)) vor.
Hinsichtlich der Endpunktkategorie Mortalität traten im Studienverlauf keine Todesfälle auf.
Der Endpunkt „Todesfälle“ ist irreversibel und kann daher in einem Crossover-Studiendesign nicht sinnvoll untersucht werden. Das vorliegende Studiendesign ist somit nicht geeignet, um die Anzahl von Todesfällen zwischen den Behandlungsarmen zu vergleichen.
Die vorgelegten Auswertungen zum Endpunkt subakute cTTP-Ereignisse in der Endpunktkategorie Morbidität werden in der vorliegenden Operationalisierung als nicht patientenrelevant gewertet, weil nicht gezeigt werden konnte, dass jedes Ereignis in der Studie mit einem cTTP-spezifischen Symptom assoziiert war. Entsprechend der vorliegenden Operationalisierung konnte allein die Veränderung in den entsprechenden Laborparameter ausreichend sein, um als subakutes cTTP-Ereignis gewertet zu werden. Diese Laborparameter stellen keine unmittelbar patientenrelevanten Endpunkte dar. Darüber hinaus zeigt sich in der Kategorie Morbidität für den Endpunkt neurologische Symptome in der Studie kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen.
Bezüglich der gesundheitsbezogenen Lebensqualität liegen keine Daten vor.
Die Ergebnisse zu den Nebenwirkungen zeigen für den Endpunkt SUE einen statistisch signifikanten Unterschied zugunsten von rADAMTS13 im Vergleich zu SoC. Insgesamt wird von einem Vorteil für rADAMTS13 gegenüber SoC ausgegangen. Die Schätzung dieses Vorteils ist jedoch mit relevante Unsicherheiten behaftet.
In der Gesamtschau stuft der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens von rADAMTS13 zur Behandlung von Erwachsene und Kinder mit kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP), die rADAMTS13 als prophylaktische Behandlung erhalten, als nicht quantifizierbarer ein, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Die Aussagesicherheit für den festgestellten Zusatznutzen wird in die Kategorie „Anhaltspunkt“ eingestuft.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Adzynma wurde als Orphan Drug unter außergewöhnlichen Umständen zugelassen.
rADAMTS13 ist zugelassen zur Behandlung eines ADAMTS13-Mangels bei Kindern und Erwachsenen mit kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP). Adzynma ist für alle Altersgruppen geeignet.
In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden 2 Patientengruppen unterschieden:
a) Erwachsene und Kinder mit kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP), die rADAMTS13 als prophylaktische Behandlung erhalten
b) Erwachsene und Kinder mit kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP), die rADAMTS13 zur Akutbehandlung erhalten
a) Erwachsene und Kinder mit kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP), die rADAMTS13 als prophylaktische Behandlung erhalten
Für die Bewertung des Zusatznutzens von rADAMTS13 zur Behandlung von Erwachsene und Kinder mit kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP), die rADAMTS13 als prophylaktische Behandlung erhalten, liegen aus der Studie 281102 Ergebnisse zu den Endpunktkategorien Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen gegenüber einer Standardtherapie (Standard of Care (SoC)) vor.
Hinsichtlich der Endpunktkategorie Mortalität traten im Studienverlauf keine Todesfälle auf.
Der Endpunkt „Todesfälle“ ist irreversibel und kann daher in einem Crossover-Studiendesign nicht sinnvoll untersucht werden. Das vorliegende Studiendesign ist somit nicht geeignet, um die Anzahl von Todesfällen zwischen den Behandlungsarmen zu vergleichen.
Die vorgelegten Auswertungen zum Endpunkt subakute cTTP-Ereignisse in der Endpunktkategorie Morbidität werden in der vorliegenden Operationalisierung als nicht patientenrelevant gewertet, weil nicht gezeigt werden konnte, dass jedes Ereignis in der Studie mit einem cTTP-spezifischen Symptom assoziiert war. Entsprechend der vorliegenden Operationalisierung konnte allein die Veränderung in den entsprechenden Laborparameter ausreichend sein, um als subakutes cTTP-Ereignis gewertet zu werden. Diese Laborparameter stellen keine unmittelbar patientenrelevanten Endpunkte dar. Darüber hinaus zeigt sich in der Kategorie Morbidität für den Endpunkt neurologische Symptome in der Studie kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen.
Bezüglich der gesundheitsbezogenen Lebensqualität liegen keine Daten vor.
Die Ergebnisse zu den Nebenwirkungen zeigen für den Endpunkt SUE einen statistisch signifikanten Unterschied zugunsten von rADAMTS13 im Vergleich zu SoC. Insgesamt wird von einem Vorteil für rADAMTS13 gegenüber SoC ausgegangen. Die Schätzung dieses Vorteils ist jedoch mit relevante Unsicherheiten behaftet.
In der Gesamtschau stuft der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens von rADAMTS13 zur Behandlung von Erwachsene und Kinder mit kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP), die rADAMTS13 als prophylaktische Behandlung erhalten, als nicht quantifizierbarer ein, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Die Aussagesicherheit für den festgestellten Zusatznutzen wird in die Kategorie „Anhaltspunkt“ eingestuft.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Subpopulation b)
Nicht quantifizierbarAnhaltspunkt
↑ Zurück zur ÜbersichtErwachsene und Kinder mit kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP), die rADAMTS13 zur Akutbehandlung erhalten
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von rADAMTS13:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
rADAMTS13
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels „Adzynma“ mit dem Wirkstoff „rADAMTS13“.
Adzynma wurde als Orphan Drug unter außergewöhnlichen Umständen zugelassen.
rADAMTS13 ist zugelassen zur Behandlung eines ADAMTS13-Mangels bei Kindern und Erwachsenen mit kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP). Adzynma ist für alle Altersgruppen geeignet.
In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden 2 Patientengruppen unterschieden:
a) Erwachsene und Kinder mit kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP), die rADAMTS13 als prophylaktische Behandlung erhalten
b) Erwachsene und Kinder mit kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP), die rADAMTS13 zur Akutbehandlung erhalten
b) Erwachsene und Kinder mit kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP), die rADAMTS13 zur Akutbehandlung erhalten
Der pharmazeutische Unternehmer hat Daten zur Akutbehandlung aus der Studie 281102 im Dossier nicht herangezogen, da diese Analysen aufgrund der kleinen Fallzahl (N=6) und der kurzen Behandlungsdauer als wenig aussagekräftig für die Nutzenbewertung eingeschätzt wurden. Diese Einschätzung wird vom G-BA geteilt.
Für die Bewertung des Zusatznutzens von rADAMTS13 zur Behandlung von Erwachsenen und Kindern mit kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP), die rADAMTS13 zur Akutbehandlung erhalten, liegen keine Daten vor.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Adzynma wurde als Orphan Drug unter außergewöhnlichen Umständen zugelassen.
rADAMTS13 ist zugelassen zur Behandlung eines ADAMTS13-Mangels bei Kindern und Erwachsenen mit kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP). Adzynma ist für alle Altersgruppen geeignet.
In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden 2 Patientengruppen unterschieden:
a) Erwachsene und Kinder mit kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP), die rADAMTS13 als prophylaktische Behandlung erhalten
b) Erwachsene und Kinder mit kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP), die rADAMTS13 zur Akutbehandlung erhalten
b) Erwachsene und Kinder mit kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP), die rADAMTS13 zur Akutbehandlung erhalten
Der pharmazeutische Unternehmer hat Daten zur Akutbehandlung aus der Studie 281102 im Dossier nicht herangezogen, da diese Analysen aufgrund der kleinen Fallzahl (N=6) und der kurzen Behandlungsdauer als wenig aussagekräftig für die Nutzenbewertung eingeschätzt wurden. Diese Einschätzung wird vom G-BA geteilt.
Für die Bewertung des Zusatznutzens von rADAMTS13 zur Behandlung von Erwachsenen und Kindern mit kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP), die rADAMTS13 zur Akutbehandlung erhalten, liegen keine Daten vor.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Datenstand: 29.10.2026